0:00
0:00
Astrounat Brázda
Odvaha nejen číst

Společnost23. 5. 20166 minut

Američtí pacienti za kmenové buňky neplatí

S expertkou Amelií Gubitz o skandálu, který hýbe českou vědou

Autor: ČTK

Kolem experimentů s kmenovými buňkami se v Česku koncem loňského roku rozhořel ostrý spor. Jednou z hlavních figur je v něm Eva Syková, mezinárodně úspěšná badatelka, propagátorka této terapie a jedna z nevlivnějších postav české vědy. Právě ona stojí za klinickými testy léčby amyotrofické laterální sklerózy (ALS), které probíhaly v letech 2011 – 2015 v motolské nemocnici a s nimiž se pojí mnoho etických námitek. V minulém čísle Respektu jsme informovali, že někteří z pacientů zařazených do této klinické studie museli za kmenové buňky platit – byť nepřímo, prostřednictvím sponzorského daru. Platba za účast ve studii je přitom nejen neetická, ale v Česku zřejmě i protiprávní.

Po loňské reportáži České televize Obchod s nadějí zkoumala spornou kauzu Akademie věd ČR. Její etická komise se obrátila mimo jiné na farmakoložku a fyzioložku Amelii Gubitz z amerického Národního ústavu neurologických poruch a cévních mozkových příhod (NINDS), který je součástí Národních ústavů zdraví (NIH). Respektu se podařilo tuto expertku kontaktovat a zeptat se jí, jak etické komisi radila.

Reklama

Po skandálu, který se nedávno rozhořel v České republice, vás etická komise Akademie věd ČR požádala o vyjádření ve věci léčby amyotrofické laterální sklerózy pomocí kmenových buněk. Na co se vás čeští kolegové ptali?

Dotaz z České republiky přišel od (členky komise) Heleny Illnerové a (tajemnice) Ivany Střálkové. Chtěly vědět, jestli existují dostatečné důkazy, že léčba může fungovat. Ústřední komunikační kancelář našeho ústavu se pak obrátila na mě; jsem expertka v této věci. S vědci z České republiky jsem tedy nejednala přímo.

Amelie Gubitz • Autor: nihrecord.nih.gov
Amelie Gubitz • Autor: nihrecord.nih.gov

Jaká byla vaše odpověď?

Nebudu teď mluvit za NIH, ale sama za sebe, podle svých vědeckých zkušeností. Mám na starosti financování našich výzkumných grantů léčby amyotrofické laterální sklerózy. Je to rušná a komplikovaná oblast - a myslím, že pro žádný z buněčných produktů zatím nemáme data, která by ukazovala, jestli existuje léčebný účinek, či ne. Úřad pro potraviny a léčiva (FDA) zatím žádnou z těchto metod neschválil.

Platili jsme mimo jiné přímo klinickou studii léčby ALS pomocí kmenových buněk. Trochu se lišila od té v České republice, kde se používaly kmenové buňky odebrané pacientům z kostní dřeně. V té naší šlo kmenové buňky z potracených lidských plodů, které byly pacientům přímo transplantovány do páteře. Byla to zatím studie fáze dvě, kdy se pouze testovalo, zda jde o bezpečnou metodu, tedy jestli terapie pacientům neškodí. Studie probíhala v letech 2012–16; teď končí, už nepřibírají nové pacienty. Výsledky již existují, ale nebyly ještě publikovány.

Co se ukázalo?

Zdá se, že terapie neměla žádné nepříznivé důsledky. Přitom jde o dost invazivní léčbu, chirurgický zákrok uvnitř míchy. Vždy, když lékaři otevírají míchu, hrozí, že ji poškodí nebo vyvolají zánět. Vlastně do té tkáně míchy vkládáte nové buňky, nebo je spíš na ni nakapáváte. Pacient také musí dostávat silné léky na potlačení imunity, protože na rozdíl od studie v České republice nejde o jeho vlastní tkáň. Přesto se zdá, že je to bezpečné. Ale to, jestli léčba účinkuje, se v této studii nezkoumalo.

Existují i další?

Studii, která se více podobá té české, uskutečňuje izraelská firma BrainStorm Cell Therapeutics. Pokud vím, i tady se hodnotí pouze bezpečnost metody, nikoliv její efektivita. Obecně se vyvíjí celá řada buněčných produktů pro léčbu nemocí, jako je ALS. Kromě kmenových buněk odebraných z kostní dřeně nebo z potracených plodů může jít o běžné buňky lidského těla přeprogramované tak, aby se podobaly kmenovým (tzv. induced pluripotent stem cells, indukované pluripotentní kmenové buňky). Běží mnoho studií, některé zatím jen na zvířatech.

Rovněž česká studie měla zkoumat především bezpečnost metody, nikoliv to, zda léčba funguje. Její autoři teď ale tvrdí, že jistý léčebný účinek pozorovali. Je to možné?

Studie fáze 2 obvykle nemají dostatečnou statistickou sílu, aby něco takového prokázaly, pokud léčebný účinek není obrovský. V případě ALS přitom lze očekávat spíše účinek menšího rozsahu. Kmenové buňky zřejmě neléčí samu nemoc, mohou pouze po jistou dobu pozdržet její průběh. Obvykle ze studií fáze 2 získáte pouze předběžná data, která mohou jistý léčebný přínos naznačovat.

Čeští lékaři dávali kmenové buňky od roku 2012 i pacientům, kteří nemohli být do klinické studie zařazeni, protože nevyhověli kritériím. To podle zákona udělat smějí, státní orgány by ale měly posoudit, zda je takový postup vědecky oprávněný. I na základě vašeho vyjádření teď dospěla etická komise Akademie věd k závěru, že oprávněný nebyl. Co si o tom myslíte?

Mohu jen říci, jak je to ve Spojených státech: FDA definuje výjimku, takzvanou možnost rozšířeného přístupu k léčbě i mimo rámec klinické studie (Expanded Access Path). Pacientům v ohrožení života může být poskytnuta terapie, která ještě nebyla schválena. Žádost musí pocházet od licencovaného lékaře a společnost, která danou léčbu vyvíjí, s ním musí spolupracovat. Očekává se, že lék bude pro pacienta zdarma.

Čeští pacienti za něj ovšem platili, byť nepřímo. Dokonce se zdá, že museli platit i mnozí pacienti zařazení do řádně schválené klinické studie.

Pokud je to pravda, je to eticky zcela neakceptovatelné.

A v Česku zřejmě i nezákonné. Není to léčba, ale výzkum, a za ten se neplatí. Ve Spojených státech tedy pacienti v rámci klinické studie mají terapii zdarma?

Když je to klinická studie schválená FDA, pacienti neplatí. Ve Spojených státech je však problém – stejně jako v evropských zemích – s takzvanou turistikou zaměřenou na kmenové buňky. Američtí pacienti s ALS se bojí, že nezískají přístup k terapii, kterou média představují jako zázračnou. Cestují proto na kliniky v Asii a Jižní Americe, kde jim kmenové buňky za peníze poskytnou – ovšem za velmi nebezpečných podmínek a ačkoliv neexistují žádné důkazy o léčebném účinku.

Existují takové kliniky i v USA?

Nemyslím, že by mohly operovat v rámci zákona. Není to léčba schválená FDA a firma vám ji nesmí nabídnout, pokud nejste zařazen do klinické studie. Musíte si prostřednictvím svého neurologa zjistit, jestli nějaké otevřené klinické studie probíhají a jestli vyhovujete jejich podmínkám. Zájem je ovšem velký, pro studie s kmenovými buňkami existují dlouhé seznamy čekajících pacientů. Pokud se do studie nedostanete a nepodaří se vám získat ani zmíněnou výjimku, pak vám lék nesmí nikdo podat.


Pokud jste v článku našli chybu, napište nám prosím na [email protected].