Pozadí astronaut Brázda
Pozadí astronaut Brázda
Často hledáte, jak…

Společnost, Zkumavka

O převratné léčbě bych se nedozvěděla bez kontaktu se světem, říká onkoložka

Lucie Šrámková o genové terapii rakoviny a tom, jak se jí podařilo zachránit dítě trpící neléčitelnou leukemií

Onkoložka Lucie Šrámková • Autor: Milan Jaroš
Onkoložka Lucie Šrámková • Autor: Milan Jaroš

Koncem srpna schválily úřady ve Spojených státech první genovou terapii rakoviny. Zelenou tu dostala léčba pomocí takzvaných CAR-T buněk, která spočívá v „přeprogramování“ lidské krve: lékaři pozmění buňky pacientova imunitního systému tak, aby útočily na rakovinu, a vrátí je nemocnému do těla. Zatím lze takto léčit jen akutní lymfoblastickou leukemii, výzkum však pokračuje.

Jak píšeme v novém vydání Respektu, této převratné terapii se v rámci klinické studie podrobilo před dvěma lety i české dítě. Ačkoliv byla situace chlapce v podstatě beznadějná, dnes je bez rakoviny a žije relativně normální život. Podle jeho ošetřující lékařky Lucie Šrámkové z kliniky dětské hematologie a onkologie ve Fakultní nemocnici v Motole fungovala metoda přímo zázračně. Kdyby byla zavedena i v Česku, opět by v onkologii posunula hranice možného.

Genové terapii rakoviny se v Česku zatím podrobil jediný pacient – váš. O koho šlo?

Byl to chlapeček, kterého jsme léčili opakovaně, poprvé jako tříletého. Jeho nemoc, akutní lymfoblastická leukémie, se chovala nepříznivě, vracela se. Transplantovali jsme mu tedy kostní dřeň od identického bratra a několik let byl v pořádku. Pak se však nemoc znovu objevila, tentokrát v mozkomíšním moku, v centrálním nervovém systému. Projevovalo se to podobně jako zánět mozkových blan.

Co se v takové chvíli dá ještě dělat?

Znovu jsme nasadili chemoterapii, nemoc se ovšem pořád vracela. Dítě prodělalo ještě ozařování mozku, ale ani to trvale nepomohlo. To už byla bezvýchodná, neřešitelná situace.

Nakonec jste zajistila jeho zařazení do klinické studie probíhající v USA a zmíněnou převratnou léčbu. Jak se vám to podařilo?

V malé zemi, ve které žijeme, musíte mít kontakt se světovou špičkou, jinak se o té možnosti ani nedozvíte. Nepřečtete si o ní v odborném tisku - lékařské časopisy to napíšou až v okamžiku, kdy je klinická studie ukončena a má výsledky. Je nutné jezdit konference, kde se s kolegy o těchto komplikovaných případech bavíme. A když léta pracujete s dětmi, nechcete to nikdy vzdát. Potom jsme asi taky měli trochu štěstí.

V čem spočívalo?

Z odborných konferencí jsem věděla o třech pracovištích ve Spojených státech, kde probíhají vhodné studie. Zkusila jsem je oslovit. Z jednoho se mi neozvali vůbec, z druhého odepsali, že nemohou přijímat další pacienty, a z posledního odpověděli: napište nám o svém pacientovi víc a uvidíme. Musela jsem připravit řadu podkladů, zdálo se mi neskutečné, že se to podaří. Pak ale přišlo pozvání na konkrétní termín. Celé to bylo snazší díky tomu, že jsme nechtěli od české zdravotní pojišťovny peníze. Léčení v rámci studie bylo zdarma a letenky uhradili rodiče.

Co pro vás bylo nejtěžší?

Než chlapec odjel do Spojených států, léčili jsme ho; dostal minimální dávku chemoterapie do páteřního kanálu. Ta dočasně zatlačila nemoc na hranici detekovatelnosti. Jenže do studie ho proto napoprvé nepřijali, nedokázali by totiž změřit, jestli léčba měla efekt. Pro mě byl tedy nejtěžším okamžikem návrat chlapce z Ameriky v květnu 2015; čekání na to, co bude, až se nemoc znovu objeví. Nezbývalo nám než doufat, že dítě pak bude v dostatečně dobrém stavu, aby cestu absolvovalo znovu. Naštěstí to vyšlo a napodruhé se vše podařilo. Léčba pozměněnými T-lymfocyty (druh bílých krvinek) dokázala zcela zničit leukemické buňky, které byly úplně rezistentní na jakoukoliv jinou terapii. V té době bylo chlapci sedm let.

Vaši kolegové z Ústavu hematologie a krevní transfuze připravují podobnou studii i v Česku. Kolika dětí se může týkat?

V České republice onemocní ročně akutní lymfoblastickou leukemií asi sedmdesát dětí, přičemž většinu z nich vyléčíme standardními postupy. Patnáct procent dětí se nám vrací, musíme je léčit znovu. Opakovaně pak na léčbu nereagují už jen jednotlivci, takže těch dětí není moc. Jednotlivé vzácné případy.

Pokud se studie skutečně rozběhne, získají tyto děti zdarma lék podobný tomu, který byl schválen v Americe a který bude stát více než půl milionu dolarů. Pomůže vám to ve vaší práci?

Určitě ano. Hranice toho, čeho lze dosáhnout chemoterapií, se už dál neposouvá. Klinická studie s CAR-T buňkami by posunula hranici možného zase o kus dál. Nejsme tak naivní, abychom si mysleli, že vyléčíme sto procent dětí, ale nějaké procento by zase mohlo přibýt.

Hranici posouvá v poslední době také takzvaná cílená neboli biologická léčba. Jak dlouho jsme svědky jejího boomu?

Asi deset let. Zatímco chemoterapie funguje tak trochu jako kladivo, jehož úder ničí vše podle hesla „padni komu padni“, biologické preparáty umí cíleně likvidovat pouze nádorové buňky. Ty totiž mají jiné znaky než buňky zdravé a podle toho je lze vyhledat a zničit, zatímco jejich okolí zůstane ušetřeno. Cílená léčba je proto k pacientovi šetrnější než chemoterapie, se kterou jsme už na stropu toxicity, zvlášť u dětí. Způsobuje jim řadu nepříjemných a nežádoucích účinků, které mohou ohrozit i jejich život. Kromě toho už v posledních desetiletích nepřibývají nová cytostatika, nové chemoterapeutické léky. Mění se jenom jejich kombinace; určuje se, pro které pacienty je určitá chemoterapie vhodnější.

Autor: Milan Jaroš
Autor: Milan Jaroš

Pro jaké druhy rakoviny lze cílenou léčbu použít?

V podstatě na každé nádorové onemocnění se testuje nějaký biologický lék, i když třeba klinické zkoušky nejsou v tak pokročilé fázi jako u akutní lymfoblastické leukemie. Rozšiřuje se také spektrum pacientů: v dětské onkologii se cílená léčba dříve používala jen u dětí, u kterých už nebyla žádná jiná šance, všechny ostatní možnosti se už vyčerpaly. Teď se řada léků zkouší nasadit rovnou jako primární léčba, abychom zjistili, zda dokážou - s menšími nežádoucími účinky - chemoterapii aspoň částečně nahradit. Příští rok otevřeme mezinárodní studii, která bude probíhat nejen u nás, ale také v Německu, Rakousku, Švýcarsku a dalších zemích. Budeme zkoumat, jestli má smysl pro primární léčbu leukémie použít převratný imunologický lék posledních několika let, který se jmenuje blinatumomab. Chceme ho dát všem pacientům kromě těch nejlépe léčitelných.

Na kolik takový lék přijde?

Na trhu stojí 80 tisíc eur. V klinické studii nám ho ale poskytne zdarma firma, která ho vyrábí. A jestliže se ukáže, že je pro pacienty výhodou, pak uvidíme, co si s tím zdravotní pojišťovny počnou.

Daří se vám dnes podobně drahé léky ordinovat, i když zrovna klinická studie neběží?

V pediatrii je situace dobrá. Lék, o kterém si myslíme, že má smysl, dítěti seženeme. Vedení nemocnice nás někdy nemá rádo, protože moc utrácíme, ale pořád to jde. Hematologové, kteří léčí dospělé, to mají mnohem těžší. Ve škole vás učí, že pokud znáte postup, kterým pacientovi můžete jednoznačně prospět, jste povinen ho použít. Na druhou stranu žijeme v realitě, víme, že existují hranice toho, co dokáže jakýkoliv zdravotnický systém zaplatit. Proto jsou z mého hlediska absurdní dohady o tom, jestli platit za recept nebo přispívat pár korun na zdravotní péči. Pak se dostanete do situace, že budete mít dítě s podobným onemocněním, o jakých tu mluvíme, a budete ty peníze sám potřebovat.

Ceny moderních inovativních léků stále rostou. Budou lékaři stále častěji muset rozhodovat, koho jimi léčit, a koho ne?

Těžko říct. Kdyby mi někdo před patnácti lety tvrdil, že budou existovat léky jako CAR-T buňky nebo blinatumomab, myslela bych si, že je to science fiction. Jsem optimistka, díky technologickému pokroku třeba budou podobné léky časem levnější než současná chemoterapie. Věřím v lidského ducha, který tohle dokáže vymyslet. Myslím, že zpřístupníme pacientům léčbu, která je nejen účinná, ale taky méně toxická než chemoterapie.

Jak se v Česku stanovuje cena lidského života? Jak funguje první genová terapie rakoviny a jak příběh léčby prožívala matka chlapce, který se převratné metodě podrobil?Čtěte v novém Respektu pod titulkem  Přeprogramovat krev

Pokud jste v článku našli chybu, napište nám prosím na [email protected].